Los ensayos clínicos son estudios clínicos que además cumplen las condiciones siguientes:

• Los tratamientos en investigación que reciba cada sujeto (paciente o persona sana), están asignados de antemano, independientemente del momento en que el sujeto decide participar en el ensayo
• La decisión de prescribir los medicamentos en investigación se toma junto con la de incluir al sujeto en el estudio clínico, cuando este consiente (consentimiento informado)
• Se aplican procedimientos de diagnóstico o seguimiento a los sujetos de ensayo diferentes a los de la práctica clínica habitual.

El ensayo clínico constituye actualmente la manera ética, legal y científicamente reconocida y aceptada de investigar nuevos fármacos en personas. Se trata de un proceso reglamentado y controlado en su concepción, desarrollo y desenlace, donde priman tres conceptos fundamentales: a) garantizar la seguridad de los sujetos que participan en la investigación, b) asegurar la integridad de los datos obtenidos durante la misma, c) ponderar los riesgos frente a los posibles beneficios.

La investigación clínica oncológica, además, presenta características únicas por la alta incidencia del cáncer y su potencial mortalidad asociada; unidos al coste humano y económico que representa para la sociedad, y a su compleja biología.