Un estudio clínico es toda investigación efectuada en seres humanos dirigida a determinar o verificar los efectos clínicos y farmacológicos (posible valor terapéutico), a identificar cualquier reacción adversa, y/o estudiar la forma en que el organismo humano procesa, metaboliza y elimina nuevos medicamentos en investigación.

También se consideran estudios clínicos los que tratan de establecer la relación entre la biología de la enfermedad (tumores) y la evolución clínica de la misma. A estos se les denomina estudios traslacionales, porque tratan de trasladar los conocimientos de los laboratorios de investigación básica, a la clínica, para evaluar su papel en las enfermedades y para facilitar el desarrollo de nuevos fármacos a medida de la biología única de la enfermedad de cada pacientes (tratamientos personalizados).